iPSC(诱导多能干细胞)是一种通过将成人体细胞(例如皮肤或血液细胞)转化为具有多能能力的干细胞,使其具备分化成所有体细胞类型的潜力。该技术于2006年由日本科学家山中伸弥首次成功开发,标志着干细胞研究的重大突破。iPSC与胚胎干细胞相似,能够分化为包括心脏、神经、肌肉和肝脏等多种细胞类型。然而,不同于胚胎干细胞,iPSC的获取是通过基因重编程技术从体细胞获得,因此不涉及胚胎伦理风险。
iPSC来源的心肌细胞在心脏病治疗方面展现出显著的潜力。这些细胞能够精准再生受损的心脏组织,已经成为心脏病治疗领域的重要创新。研究表明,iPSC来源的心肌细胞能够转化为心肌样细胞,修复因心脏病(如心肌梗死和缺血性心脏病)导致的心脏损伤,进而改善心脏功能和血流动力学。根据2025年1月《Nature》杂志的报道,南京鼓楼医院王东进团队的临床研究成功地为两名中国男性患者实施了基于“重编程”干细胞的实验性心脏病治疗,并在一年后取得良好康复效果。
此外,iPSC来源的视网膜细胞为治疗视网膜退行性疾病(例如年龄相关性黄斑变性和视网膜色素变性)提供了新的希望。这些疾病通常导致视网膜细胞的缺失或功能衰退,最终可能引致视力丧失。通过将iPSC细胞定向分化为视网膜色素上皮细胞或视网膜神经节细胞,研究人员能够重建功能受损的视网膜组织,恢复其正常功能。
在神经退行性疾病的治疗方面,iPSC技术也显示出巨大应用潜力,尤其是在阿尔茨海默病和帕金森病的研究中。这些疾病通常伴随神经细胞的损伤和死亡,导致认知和运动功能的下降。通过从患者体内收集体细胞并将其重新编程为iPSC,随后分化为特定类型的神经细胞(如多巴胺能神经元),这一方法为神经退行性疾病的治疗提供了新的可能性。2018年,日本京都大学团队开启了利用iPSC治疗帕金森病的临床试验,目的是验证这种细胞在治愈帕金森病中是否安全有效。
结合生物工程技术,通过将iPSC分化为特定细胞类型并植入三维支架,连同外部微环境的调控,可以在再生医学中模拟器官的原生结构与功能。比如,在皮肤再生治疗方面,通过将iPSC分化为表皮细胞和角质形成细胞并结合支架材料,研究人员能够创造出人工皮肤,供烧伤或创伤患者使用。此外,iPSC衍生的肾脏类器官、肝脏类器官和心脏类器官等在研究中也取得了初步进展,为器官移植提供了新的思路。未来,随着技术的发展,iPSC来源的器官构建将可能成为解决器官捐赠短缺和提高移植成功率的重要手段。
在再生医学领域,iPSC疗法已取得显著进展,而持续推动行业发展需要上下游的共同努力。新葡萄8883官网AMG深耕重组蛋白领域多年,专注于提供高质量的蛋白和蛋白工具,助力更多iPSC细胞治疗药物的成功开发。新葡萄8883官网AMG能够提供高活性、高批间一致性的系列GMP级细胞因子,这在iPSC的大规模培养和定向分化中起着关键作用。同时,我们还提供高编辑效率、低脱靶及专利授权透明的GMP级基因编辑器,帮助克服iPSC疗法在免疫排斥及致瘤性方面的挑战。